BLOG | La importancia de los ensayos clínicos en el Alzheimer
El Alzheimer es una enfermedad compleja que afecta a millones de personas en todo el mundo y cuya prevalencia sigue aumentando con el envejecimiento de la población. En este contexto, los ensayos clínicos son herramientas fundamentales para avanzar en la investigación y desarrollo de tratamientos y métodos de diagnóstico más efectivos para esta enfermedad y otras demencias. En Ace, la investigación aplicada, línea de trabajo de los ensayos clínicos enfocada en resolver problemas prácticos o necesidades específicas, es uno de nuestros pilares para desarrollar nuevos tratamientos y mejorar la atención médica.
¿Qué es un ensayo clínico?
Los ensayos clínicos son estudios de investigación que evalúan la seguridad, eficacia y posibles efectos secundarios de nuevos tratamientos, medicamentos, dispositivos o estrategias de prevención.
Antes de llegar a las fases clínicas en humanos, un laboratorio que está investigando una nueva fórmula debe realizar estudios preclínicos en modelos animales para determinar su seguridad y efectividad. Solo después de superar esta etapa, donde se determina la dosis máxima tolerada, se permite avanzar hacia los ensayos clínicos en humanos, que se dividen en cuatro fases principales:
- Fase I: se centra en evaluar la seguridad del tratamiento en un pequeño grupo de voluntarios (20-80 participantes) para determinar dosis, efectos secundarios y otros temas relevantes como la interacción con la comida, etc.
- Fase II: busca cuantificar el impacto del fármaco en la diana terapéutica deseada (ejemplo, reducir la hemoglobina glicosilada en los antidiabéticos o eliminar la placa amiloide en los tratamientos modificadores de la enfermedad para la enfermedad de Alzheimer), analizar la eficacia del tratamiento en un grupo más grande (100-300 participantes) y continuar evaluando su seguridad.
- Fase III: incluye a un número mayor de participantes para confirmar la eficacia, monitorizar posibles efectos secundarios y comparar con tratamientos existentes.
- Fase IV: se lleva a cabo después de la aprobación del tratamiento, evaluando su efectividad en el mundo real y detectando posibles efectos adversos a largo plazo.
En el caso del Alzheimer, estos ensayos no solo se centran en encontrar tratamientos que puedan ralentizar o detener la progresión de esta enfermedad, sino también en mejorar los métodos de diagnóstico temprano, una herramienta clave para actuar antes de que el daño cerebral sea irreversible. Los biomarcadores de la enfermedad de Alzheimer evaluados en plasma son un claro ejemplo, ya que han sido utilizados en ensayos clínicos desde hace años para enriquecer la población evaluada en el ensayo y, de esta manera, reducir el número total de pacientes evaluados durante el cribado inicial.
Ventajas de participar en ensayos clínicos
Participar en un ensayo clínico ofrece múltiples beneficios para el paciente:
- Acceso a tratamientos innovadores: los participantes pueden acceder a terapias aún no disponibles en el mercado, lo que podría suponer una mejora en su calidad de vida
- Seguimiento médico especializado: para garantizar su bienestar durante todo el tratamiento, los pacientes reciben una atención personalizada y exhaustiva durante todo el proceso del estudio.
- Contribución a la ciencia: participar en un ensayo clínico es una forma de contribuir al avance de la medicina y ayudar a generaciones futuras.
Un ejemplo destacado de la importancia de los ensayos clínicos es el reciente caso de éxito de Lecanemab, un tratamiento aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) que ha demostrado ser capaz de ralentizar la progresión del Alzheimer en sus fases iniciales.
Además, próximamente se presentarán los resultados del ensayo clínico Fase 3 APOLLOE4 en la conferencia AD/PD™ 2025 International Conference on Alzheimer’s and Parkinson’s Diseases del 1 al 5 de abril en Viena. En este ensayo clínico se ha evaluado la seguridad y eficacia del fármaco Valiltramiprosate, molécula que podría convertirse en el primer tratamiento modificador de la enfermedad administrado vía oral para pacientes homocigotos ApoE4/4 (personas con dos copias de una variante genética asociada a un mayor riesgo de desarrollar Alzheimer).
Desafíos en la investigación aplicada
A pesar de sus avances notorios, los ensayos clínicos enfrentan desafíos importantes. Uno de ellos, en el caso del Alzheimer, es garantizar la representatividad de los participantes. Según un estudio elaborado por nuestros investigadores en Ace, las mujeres están infrarrepresentadas en algunos estudios, a pesar de que tienen una mayor prevalencia de la enfermedad. Esto se debe, en parte, a criterios de selección que pueden estar indirectamente sesgados, como el nivel educativo o el historial clínico.
Además, la investigación aplicada tiene otros retos, como la dificultad para reclutar participantes, especialmente en patologías como el Alzheimer, los altos costos y la financiación limitada, la heterogeneidad en la progresión de enfermedades neurodegenerativas, que dificulta la evaluación de la eficacia de los tratamientos, y la necesidad de garantizar la adherencia al protocolo por parte de los participantes.
Ace y su compromiso con la investigación clínica
En Ace, llevamos 30 años de experiencia en investigación aplicada, que han contribuido significativamente a la comprensión y tratamiento del Alzheimer y que nos han otorgado el prestigio internacional y el reconocimiento de la comunidad científica. Estos estudios han permitido validar biomarcadores plasmáticos y avanzar en el desarrollo de terapias dirigidas a la neuroinflamación.
Además, desde nuestra fundación hemos participado en 173 ensayos clínicos, donde hemos garantizado en cada uno de ellos un flujo eficiente de pacientes y una atención personalizada mediante evaluaciones cognitivas.
Nuestro equipo multidisciplinario está compuesto por 21 miembros, entre los cuales se incluyen a expertos en neurología, neuropsicología y biomarcadores, entre otros, lo que nos permite abordar los estudios desde una perspectiva integral y avanzada.
Nuestro objetivo no solo es desarrollar tratamientos más efectivos, sino también sensibilizar a la sociedad sobre la importancia de la investigación y fomentar la participación en ensayos clínicos como una vía para avanzar hacia un futuro donde el Alzheimer sea historia.
XAVIER MORATÓ ARUS
Subdirector de Ensayos Clínicos en Ace Alzheimer Center Barcelona
