BLOG | La importància dels assajos clínics en l’Alzheimer
L’Alzheimer és una malaltia complexa que afecta milions de persones a tot el món i la prevalença de les quals continua augmentant amb l’envelliment de la població. En aquest context, els assajos clínics són eines fonamentals per a avançar en la recerca i desenvolupament de tractaments i mètodes de diagnòstic més efectius per a aquesta malaltia i altres demències. En Ace, la recerca aplicada, línia de treball dels assajos clínics enfocada a resoldre problemes pràctics o necessitats específiques, és un dels nostres pilars per a desenvolupar nous tractaments i millorar l’atenció mèdica.
Què és un assaig clínic?
Els assajos clínics són estudis de recerca que avaluen la seguretat, eficàcia i possibles efectes secundaris de nous tractaments, medicaments, dispositius o estratègies de prevenció.
Abans d’arribar a les fases clíniques en humans, un laboratori que està investigant una nova fórmula ha de realitzar estudis preclínics en models animals per a determinar la seva seguretat i efectivitat. Només després de superar aquesta etapa, on es determina la dosi màxima tolerada, es permet avançar cap als assajos clínics en humans, que es divideixen en quatre fases principals:
- Fase I: se centra en avaluar la seguretat del tractament en un petit grup de voluntaris (20-80 participants) per a determinar dosis, efectes secundaris i altres temes rellevants com la interacció amb el menjar, etc.
- Fase II: busca quantificar l’impacte del fàrmac en la diana terapèutica desitjada (exemple, reduir l’hemoglobina glicosilada en els antidiabètics o eliminar la placa amiloide en els tractaments modificadors de la malaltia per a la malaltia d’Alzheimer), analitzar l’eficàcia del tractament en un grup més gran (100-300 participants) i continuar avaluant la seva seguretat.
- Fase III: inclou a un nombre major de participants per a confirmar l’eficàcia, monitorar possibles efectes secundaris i comparar amb tractaments existents.
- Fase IV: es duu a terme després de l’aprovació del tractament, avaluant la seva efectivitat en el món real i detectant possibles efectes adversos a llarg termini.
En el cas de l’Alzheimer, aquests assajos no sols se centren en trobar tractaments que puguin alentir o detenir la progressió d’aquesta malaltia, sinó també a millorar els mètodes de diagnòstic primerenc, una eina clau per a actuar abans que el dany cerebral sigui irreversible. Els biomarcadors de la malaltia d’Alzheimer avaluats en plasma són un clar exemple, ja que han estat utilitzats en assajos clínics des de fa anys per a enriquir la població avaluada en l’assaig i, d’aquesta manera, reduir el nombre total de pacients avaluats durant el cribratge inicial.
Avantatges de participar en assajos clínics
Participar en un assaig clínic ofereix múltiples beneficis per al pacient:
- Accés a tractaments innovadors: els participants poden accedir a teràpies encara no disponibles en el mercat, la qual cosa podria suposar una millora en la seva qualitat de vida.
- Seguiment mèdic especialitzat: per a garantir el seu benestar durant tot el tractament, els pacients reben una atenció personalitzada i exhaustiva durant tot el procés de l’estudi.
- Contribució a la ciència: participar en un assaig clínic és una manera de contribuir a l’avanç de la medicina i ajudar a generacions futures.
Un exemple destacat de la importància dels assajos clínics és el recent cas d’èxit de Lecanemab, un tractament aprovat per l’Agència Europea del Medicament (EMA) que ha demostrat ser capaç d’alentir la progressió de l’Alzheimer en les seves fases inicials.
A més, pròximament es presentaran els resultats de l’assaig clínic Fase 3 APOLLOE4 en la conferència AD/PD™ 2025 International Conference on Alzheimer’s and Parkinson’s Diseases de l’1 al 5 d’abril a Viena. En aquest assaig clínic s’ha avaluat la seguretat i eficàcia del fàrmac Valiltramiprosate, molècula que podria convertir-se en el primer tractament modificador de la malaltia administrat via oral per a pacients homozigots ApoE4/4 (persones amb dues còpies d’una variant genètica associada a un major risc de desenvolupar Alzheimer).
Desafiaments en la recerca aplicada
Malgrat els seus avanços notoris, els assajos clínics enfronten desafiaments importants. Un d’ells, en el cas de l’Alzheimer, és garantir la representativitat dels participants. Segons un estudi elaborat pels nostres investigadors en Ace, les dones estan infrarepresentades en alguns estudis, a pesar que tenen una major prevalença de la malaltia. Això es deu, en part, a criteris de selecció que poden estar indirectament esbiaixats, com el nivell educatiu o l’historial clínic.
A més, la recerca aplicada té altres reptes, com la dificultat per a reclutar participants, especialment en patologies com l’Alzheimer, els alts costos i el finançament limitat, l’heterogeneïtat en la progressió de malalties neurodegeneratives, que dificulta l’avaluació de l’eficàcia dels tractaments, i la necessitat de garantir l’adherència al protocol per part dels participants.
Ace i el seu compromís amb la recerca clínica
En Ace, portem 30 anys d’experiència en recerca aplicada, que han contribuït significativament a la comprensió i tractament de l’Alzheimer i que ens han atorgat el prestigi internacional i el reconeixement de la comunitat científica. Aquests estudis han permès validar biomarcadors plasmàtics i avançar en el desenvolupament de teràpies dirigides a la neuroinflamació.
A més, des de la nostra fundació hem participat en 173 assajos clínics, on hem garantit en cadascun d’ells un flux eficient de pacients i una atenció personalitzada mitjançant avaluacions cognitives.
El nostre equip multidisciplinari està compost per 21 membres, entre els quals s’inclouen a experts en neurologia, neuropsicologia i biomarcadors, entre altres, la qual cosa ens permet abordar els estudis des d’una perspectiva integral i avançada.
El nostre objectiu no sols és desenvolupar tractaments més efectius, sinó també sensibilitzar a la societat sobre la importància de la recerca i fomentar la participació en assajos clínics com una via per a avançar cap a un futur on l’Alzheimer sigui història.
XAVIER MORATÓ ARUS
Subdirector d’Assajos Clínics en Ace Alzheimer Center Barcelona
